La edición de genes a través de terapias CRISPR/Cas asociado al tratamiento sintomático será crucial para obtener mejores resultados a largo plazo. Se ha demostrado en estudios actuales resultados sumamente prometedores. Sin embargo, aún hay muchas preguntas abiertas y áreas por mejorar, entre ellas las vías de administración y modelos de estudio por lo que se debe insistir en la búsqueda de respuestas aumentando así las perspectivas de implementación a gran escala.